每年台灣約有超過12萬人新診斷患上癌症，其中高齡患者佔比逐年增加。然而，臨床試驗作為新藥或新療法獲得核准的重要依據，卻普遍以壯年群體為主要參與者，較少納入老年病患。這樣的偏差可能導致新藥的安全性與有效性未能充分反映長者，進而影響其臨床應用效果。美國食品藥品監督管理局（FDA）近日發布新指南，積極推動臨床試驗中增加65歲以上長者的參與比例，期待為癌症療法帶來革新與提升。
長者在癌症醫療中的臨床試驗代表性不足
根據台灣衛福部國健署的最新癌症登記報告，男性癌症患者的年齡中位數為65歲，女性則約為62歲。而大腸癌與肺癌等高發癌症的患者多在65歲以上。然而，臨床試驗中，約75%的試驗參與者集中於較年輕的族群。美國一項研究指出，只有約四分之一的癌症臨床試驗參與者年齡超過65歲。這種偏差的原因，部分源於試驗設計中對受試者的嚴格篩選條件，例如腎功能或血紅素水平，導致許多老年患者因身體狀況不符資格而難以參與。
老年患者難以納入臨床試驗 非臨床情況仍阻礙參與
許多老年癌症患者因腎功能下降、體力虛弱或有多重疾病合併症，而被排除於臨床試驗之外。台北醫學大學的研究指出，這些描述為「自然老化現象」的生理條件，並不一定代表患者身體狀況不好。然而，現行試驗多以較健康的老人或年輕病患為主，導致試驗結果未必適用於臨床現實中體弱、多器官功能不佳的長者。事實上，這可能使得許多老年患者在新藥上市後，因副作用或耐受性不足，不能獲得應有的療效保障。
臨床試驗偏重年輕族群的原因分析
美國的研究指出，藥廠偏向選擇健康且較年輕的受試者進行試驗，主要考量在於試驗的成功率與藥物上市的風險控制。一方面，較年輕、身體狀況較佳的患者較易符合試驗要求，另一則是為降低藥物潛在副作用的管理難度。這種策略雖然可以縮短臨床試驗時間，降低成本，但也不可避免地排除了一大批潛在用藥族群──即高齡與體弱患者，這在一定程度上限制了試驗結果的普遍性與臨床應用的廣泛性。
改善方案 美國新指南促進長者參與
針對長輩在癌症臨床試驗中代表性不足的問題，美國國家衛生研究院（NIH）自2019年起要求下轄醫療單位提交加強長者納入比例的計畫。近期，FDA也發布新指引，明確敦促藥廠在各階段臨床試驗中積極納入65歲以上的老年患者，特別是75歲以上的超高齡族群。這一政策的核心思想是，透過早期加入更多高齡族群，能更準確評估藥物的安全性與療效，並避免未來藥品在老年族群中的潛在風險。
推動長者參與臨床試驗的實務策略
藥廠可採用族群擴增策略，即在早期臨床階段先以健康且年輕的患者進行安全性評估，再針對長者進行擴展研究，逐步建立適合老年族群的用藥安全範圍。此外，也應針對長者可能的副作用進行充分評估與預警，確保藥物在推向市場之前已經有較完整的安全性資料。儘管增加長者納入臨床試驗，會帶來更多的成本與挑戰，但這才是建立真正「以患者為中心」的癌症療法的必要步驟。
未來展望：政策與臨床實踐的結合
美國政府的指南固然具積極示範作用，但目前並不具有強制約束力。部分專家呼籲，應將長者臨床試驗的數據納入藥品審核的重要依據，強化法規的約束力，以真正實現長者在癌症治療中的平等與安全保障。畢竟，隨著醫學的進步，今日的老年人已經遠比過去更健康、更長壽，早早納入臨床試驗，將促使醫療資源更合理配置，讓長者在抗癌過程中獲得更成熟的治療方案和更安全的藥物。
