心血管疾病為台灣第二大死因，而動脈粥狀硬化心血管疾病（ASCVD）包含冠心病、腦血管疾病與周邊動脈疾病，是造成心血管死亡的主要原因。臨床上，低密度脂蛋白膽固醇（LDL-C）升高為ASCVD的重要危險因子，因此針對不同風險族群設定明確的LDL-C治療目標，成為血脂管理的核心議題。
ASCVD病理與高風險族群判定
動脈粥狀硬化是血管內斑塊堆積，導致血管狹窄、硬化及內皮損害，進而增加心血管重大事件風險。常見的ASCVD臨床表現包括急性心肌梗塞、穩定或不穩定狹心症、周邊動脈阻塞及中風等。曾發生心肌梗塞或中風、有糖尿病、慢性腎病或家族性高膽固醇血症者，均屬於高風險族群；若LDL-C高於190.00 mg/dL，則屬極高風險，需積極介入治療以降低復發風險。
風險分級與LDL-C目標值
- 高風險族群（例如糖尿病、慢性腎病或LDL-C＞190.00 mg/dL）：建議LDL-C控制於100.00 mg/dL以下。
- 已診斷動脈粥狀硬化心血管疾病者：建議LDL-C控制於70.00 mg/dL以下。
- 極高風險族群（曾有心肌梗塞或多支冠狀動脈支架病史）：目標LDL-C建議壓至55.00 mg/dL以下，必要時甚至考量接近40.00 mg/dL的控制範圍。
生活型態與藥物治療的角色
雖然飲食調整、規律運動與良好作息有助整體心血管健康，但約80%膽固醇由體內合成，生活型態改變通常僅能降低原有血脂的10%至20%。因此，對於LDL-C顯著升高或屬高風險者，僅靠生活型態往往不足，需結合藥物治療。
常用藥物包括抑制肝臟合成膽固醇的Statins（史他汀類藥物）及抑制腸道膽固醇吸收的Ezetimibe。對於在口服藥物治療下仍無法達標或無法耐受副作用者，可考慮使用PCSK9抑制劑，該類藥物能透過抑制PCSK9蛋白，增加肝臟對LDL-C的回收，達到顯著降膽固醇效果。
PCSK9抑制劑的類型與適應族群
- 單株抗體型PCSK9抑制劑：通常每2週注射1次，直接中和循環中PCSK9蛋白，快速降低LDL-C。
- 長效siRNA類藥物：可每6個月注射1次，通过抑制肝臟內PCSK9 mRNA合成以降低PCSK9生成，療效穩定且用藥順從性較高。
- 上述藥物特別適合對Statins或Ezetimibe治療反應不足或無法耐受者，以及極高風險患者的加強治療選項。
用藥期間長短與安全性評估
是否需終身用藥應依個人風險與治療成效判斷。以LDL-C超過190.00 mg/dL的高風險族群為例，即使配合生活型態調整，LDL-C通常僅能下降約10%至20%，因此這類患者常需長期甚至終身治療。
過去有單一研究提出LDL-C過低可能與失智或腦出血相關的疑慮，但隨後累積的大量臨床研究與新藥應用顯示，即便LDL-C降至極低水準（例如達到10.00 mg/dL或個位數濃度），並未證實會增加失智或腦出血風險；反而可顯著降低中風與心肌梗塞的發生率。對於提高高密度脂蛋白膽固醇（HDL-C），目前證據顯示單純以藥物提升HDL-C並不一定能降低ASCVD風險，因而不建議僅以藥物為提升HDL-C的目的。
臨床個案與追蹤提醒
臨床上可見因家族史或既往心血管事件而採取積極治療者範例。有個案在生活管理無法控制LDL-C而從130.00 mg/dL逐年升至170.00 mg/dL時，接受Statins與Ezetimibe合併治療，三個月內LDL-C降至55.00 mg/dL，並在後續多年維持約50.00 mg/dL上下、未超過60.00 mg/dL。此類經驗顯示對於高風險患者，藥物治療可有效達標並改善預後。
醫師建議患者不要因短期檢驗結果而自行停藥，停藥後膽固醇可能回升，重新提高心肌梗塞或中風風險。高血壓與糖尿病患者應與醫師密切合作、定期追蹤血脂；若出現藥物副作用，可與醫師討論其他安全且具療效的替代方案。
