2024年諾貝爾生醫獎揭曉：小分子核糖核酸微小但具備巨大潛力成癌症治療新希望

2024年頒布的諾貝爾生理學或醫學獎得獎者為美國科學家安布羅斯與魯夫昆，他們因在研究小分子核糖核酸（microRNA）以及其在基因調控中的重要角色的突破性發現，獲得此一際具盛名的國際科學殊榮。微型RNA的尺寸約為頭髮直徑的百萬分之一，卻在調控細胞基因表現、疾病治療方面展現出令人矚目的潛力。這一研究結果或將引領癌症及其他罹患疾病的革新療法。

超迷你微型RNA尺寸與生物調控的重要角色

微型RNA尺寸大約是由21個核苷酸組成，大小約7奈米，遠小於一根頭髮的直徑。這項研究顛覆了傳統生命科學的中心法則，證明RNA不僅是蛋白質合成的中介，更在基因表達的調控中扮演著至關重要的角色。安布羅斯與魯夫昆於1993年在透明線蟲中首次發現這些微型RNA，證明它能透過轉錄後調控蛋白質的生成，進而影響生物的發育與生長。

微型RNA的生物結構與分布

微型RNA的尺寸約為頭髮直徑的百萬分之一，約21個核苷酸，具有超迷你的特性。從較簡單的生物如線蟲，到較為複雜的哺乳類，包括人類都可以找到微型RNA的蹤跡。科學家估計，人體約有1,000到2,000種不同的微型RNA，彰顯其在生命體內調控系統中的重要性。目前的研究已證實微型RNA在調節細胞生長、代謝、免疫反應等多個生物過程中發揮著關鍵作用。

微型RNA在疾病治療的潛力與挑戰

雖然微型RNA具有潛在的治療價值，尤其是在神經退行性疾病、心血管疾病及癌症領域，但在疾病實際應用中仍面臨不少挑戰。由於微型RNA的蛋白質調控範圍過廣，容易造成“脫靶效應”，可能引發不可逆的基因突變。此外，微型RNA在人體內的運輸與定位也是一大難題，容易累積在肝臟，限制其在其他器官的發揮。

應用前景與未來展望

專家指出，微型RNA的研究若能克服現有的技術困境，將可能成為治療神經退化症、病毒感染以及癌症的重要藥物標的。例如，用於預測或治療漸凍症（ALS）、阿茲海默症及巴金森氏症等疾病的潛力正受到高度關注。過去在腫瘤及病毒性疾病中的應用也已進入臨床試驗階段。未来，隨著傳遞技術的進步，微型RNA的藥物開發前景被普遍看好，可能成為疾病治療的突破口。

微型RNA的挑戰與未來展望

儘管微型RNA在基因調控的應用潛力巨大，但科學家亦擔心其副作用，如過度調控可能引起嚴重的基因異常。例如，曾因療效顯著但伴隨嚴重副作用的MRX34藥物，已中止研發。根據專家評估，未來微型RNA的開發必須更加謹慎，確保其安全性。不過，隨著分子生物技術的持續進步與臨床經驗的累積，微型RNA或將在未來藥物創新中扮演重要角色，成為與幹細胞技術類似的重要研究方向。